CRISPR/ Cas9基因编辑疗法最新临床进展
12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据，接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。
医药魔方 - 基因编辑疗法 - 2020-12-07
Nat Biotechnol：光控基因编辑CRISPR/Cas9系统问世
日本的科学家们已经开发出一种光活化的Cas9核酸酶来控制CRISPR诱导的基因编辑，一个“开关”即可激活。这个光激活的Cas9核酸酶可以为研究者在RNA诱导的核酸酶研究上提供更大的空间和时间的控制。这篇研究在线发表在最新的Nature Biotechnology中。来自加州大学的干细胞生物学家Paul Knoepfler评论这项研究时表示：“这是一种非常有效的新系统，通过光精确地控制基因编
不详 - CRISPR - 2015-06-18
Nature Biotechnol：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病
在过去35年基因治疗发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕见的遗传性肝病。宾夕法尼亚州大学基因治疗研究所的教授James Wilson是腺相关病毒（AAV）载体制造之父，该载体主要应用于基因治疗。尽管早期一名病人死亡使基
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
【盘点】CRISPR/Cas9应用近期重大进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中，酶Cas9在DNA靶位点上进行切割，其中这种靶位点是这样确定的
生物谷 - 基因治疗，CRISPR/Cas9，进展 - 2016-05-24
科学家发现CRISPR/Cas9基因编辑的“关闭开关”
CRISPR / Cas9基因组编辑正在迅速改变生物医学研究，但新技术尚未确切。该技术可以无意中在基因组中产生过多或不需要的改变，并产生非靶标基因突变，限制了在治疗应用中的安全性和功效。 现在，Cell发表的一项新研究，马萨诸塞医学院和多伦多大学的研究人员发现了CRISPR / Cas9活性的第一个已知的“关闭开关”，为编辑提供了更大的可控性。
生物360 pippi - CRISPR，/，Cas9基因编辑，“关闭开关” - 2016-12-11
Cell：首次利用CRISPR/Cas9系统鉴定出寄生虫必需基因
在一项新的研究中，来自美国怀特海德研究所的研究人员在顶复门（Apicomplexa）---导致疟疾、巴贝西虫病、隐孢子虫病和弓形虫病的单细胞寄生虫门---中进行首次全基因组筛选。这一筛选有助认识大量的未被研究过的寄生虫基因组，并且揭示为所有顶复门寄生虫所共有的一种蛋白。相关研究结果于2016年9月1日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“A Genome-wide CRISPR Screen
生物谷 - CRISPR/Cas9 - 2016-09-03
Genetics：电穿孔技术或提高CRISPR/Cas9系统效率
发表于国际杂志Genetics上的一篇研究论文中，来自美国杰克逊实验室(Jackson Laboratory)的研究人员通过研究表明，利用一种电流来运输CRISPR/Cas9系统对实验室小鼠进行工程化的遗传改造，或许可以明显而且有效地改善CRISPR/Cas9系统的作用效率。CRISPR/Cas9系统可以精确高效地对实验性材料进行遗传修饰来制造用于研究人类疾病的模型，而通过将该系统注射入受
生物谷 - CRISPR/Cas9，电穿孔 - 2015-06-12
CRISPR/CAS9基因编辑技术 定向改造基因成为现实
1月30日，《细胞》杂志网站报道，全球首对靶向基因编辑猴子已在中国出生（Cell：对基因组进行精确编辑猴已经在中国出生），科学家采用的是最新基因编辑技术CRISPR，可以对目标DNA进行插入、删除或重写，类似计算机编辑文字一样让科学家对物种的基因进行编辑，而且成功率一般可提高到30%，甚至50%。美国哈佛大学的George Church说，生物学家最近开发了一些新方法来精确操纵基因，“但CRI
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR - 2014-02-19
CRISPR/Cas9—基因编辑的魔法剪刀手
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。目前，基因组编辑有三大技术：CRISPR/Cas9、TALEN和ZFN。与传统的TALEN和ZFN技术相比，CRISPR/Cas9系统更便捷、高效，应用也更广泛，目前该技术成功应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。 CRISPR/Cas9（Clus
不详 - 基因治疗 - 2014-08-20
基因编辑工具CRISPR/Cas9：创造新生命
面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器 CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑工具（又称为 CRISPR-Cas9 系统），是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也就是一种对付攻击者的基因武器。初识基因编辑工具 1
MedSci原创 - CRISPR，基因编辑 - 2014-03-26
CRISPR/Cas9基因编辑技术快速向疾病治疗方向迈进
CRISPR这种于2012年的机制进行透彻阐述，如今脱靶的问题被迅速攻克，意味着，基因编辑技术离临床应用只有一步之遥。目前已全面应用于临床前的研究。2016年开年短短的半个月时间里，CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。杜氏肌营养不良症 三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标
生物通 - CRISPR，Cas9，基因编辑 - 2016-01-19
mBio：CRISPR/Cas9基因编辑系统编辑疟原虫基因组
虽然许多疟原虫的基因组已经测序，但是它们基因组中大约一半基因的功能，仍不明确。研究基因的功能已经成为许多研究的重点；然而，对疟原虫基因组中的基因进行编辑，仍然是低效的。2014年7月1日，厦门大学和美国国立卫生研究院的研究人员，在美国微生物学会旗下的学术期刊《mBio》发表的一项研究中，利用CRISPR
生物通 - 基因编辑，疟原虫 - 2014-07-12
Transl Psychiatry：CRISPR/cas9基因编辑技术成功修复癫痫致病突变基因
编码Nav1.1通道α亚基的SCN1A基因发生突变，可导致具有各种临床表型的癫痫，这与通道功能缺失或功能获得的对比效果有关。近期，来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员采用基因编辑乳房所以成功修复人类iPSCs细胞中癫痫有关的基因突变。在这项研究中，研究人员将近年来迅猛发展的基因组编辑技术与iPSC来源的模型结合起来，纠正了癫痫患者iPSC中
MedSci原创 - 基因编辑，癫痫 - 2016-01-10
Nat Biotechnol：CRISPR/Cas9存在严重脱靶效应
哈佛大学David R Liu实验室利用体外筛选和高通量测序检测CRISPR/Cas9的脱靶，针对CLTA基因的四个不同靶位点共设计了八条不同序列的gRNA，即每个靶位点有两条gRNA，结果发现，四个靶位点均存在脱靶现象，脱靶效率最高可达 84%，同时CRISPR/Cas9的特异性仅与gRNA配对的靠近PAM处7-12bp碱基相关，CRISPR/Cas9存在严重的脱靶效应。
MedSci原创 - CRISPR，Cas9，脱靶 - 2013-12-29
CRISPR/Cas9介导的基因组定点编辑技术
Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated(Cas)9系统成功被改造为第三代人工核酸内切酶，与锌指核酸内切酶(zinc finger endonuclease，ZFN)和类转录激活因子效应物核酸酶(transcription acti
生物化学与生物物理学进展 - 基因编辑，CRISPR，基因打靶，CRISPR/Cas - 2014-01-03
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