药华医药将于ASH年会发表治疗PV新药Proud-PV三期临床试验结果

药华医药（台湾柜买中心股票代码：6446）今日宣布，自行开发的创新候选新药 -- 最新一代创新的长效型干扰素，INN名为Ropeginterferon alfa-2b（P1101）用于治疗真性红血球增生症（PV）之第三期人体临床试验 Proud-PV临床试验结果，将于美国第58届血液协会年会（ASH Meeting）上正式发表口头报告论文（12月3至6日，于加州圣地牙哥举办）。依该第三期临床试验的设计是以使该候选新药P1101之临床适应症为治疗PV的第一线用药。PV为骨髓造血细胞长期不正常地制造过多红血球细胞的一种血液疾病^[1]。

第三期人体临床试验PROUD-PV结果口头论文：

• 临床结果摘要＃475：Final Results from PROUD-PV a Randomized Controlled Phase 3 Trial Comaring Ropeginterferon alfa-2b to Hydroxyurea in Polycythemia Vera Patients
• 时间：12月4日（星期日）下午4:30-4:45  PT 
• 地点：圣地牙哥万豪侯爵与滨海酒店Marriott Grand Ballroom #8-9 (Marriott Marquis San Diego Marina Hotel)

Ropeginterferon alfa-2b，或称P1101，是药华医药所发明原创之最新一代、最长效型聚乙二醇干扰素alfa-2b平台，依临床试验的设计，如结果正面将在欧洲、美国等地申请做为治疗真性红血球增生症（PV）的第一线药物，一旦获准，将会是唯一经EMA及FDA批准做为治疗PV疾病的第一线药物。P1101采每二周给药一次，相较每周给药一次的同型干扰素（pegylated interferons）来说，P1101除具一样高疗效外，更提供了更好的耐受性和方便性。

药华医药已积极规划将 Ropeginterferon alfa-2b 在北美自行推出，另先行已经将 Ropeginterferon alfa-2b 于欧洲、独立国家联合体（CIS）及中东的市场权利，独家授权给位于奥地利的AOP孤儿药公司，主导开发用于治疗骨髓纤维化（MPN）疾病之适应症与销售。

合作夥伴AOP孤儿药公司在执行人体临床一、二期之试验过程中，皆持续有令人鼓舞的发现，而相关研究结果也连续三年（2012、2013、2014）在ASH年会中发表。汇总已知的临床试验结果显示，在临床总反应率，包括红血球、白血球与血小板的减少等，约达90%；而在治疗6-12月后，有45-50%的病人达完全缓解（complete response, CR）。更重要的是，经过一年的治疗后，大多数病人都不再需要放血。

另外，临床研究也显示，血液学反应与分子反应相关：由于JAK2V617F是引发PV疾病的突变关键，而经由给予Ropeginterferon alfa-2b的治疗，可以发现病患的JAK2基因突变的等位基因负担持续下降，甚至部分病患的JAK2突变基因已侦侧不到、达至完全根除^[2]。

以干扰素为基础的治疗方式已使用超过30多年，治疗包括PV在内的各种MPN疾病，且在大多数临床研究中都显示出有益的临床实证数据、血液学、分子和组织病理学应答等。在今年的ASH年会上就有十余篇使用干扰素的论文发表，将来透过许多中期与晚期临床试验成果的发表，预料干扰素（包括Ropeginterferon alfa-2b）的独特与重要益处将会持续引起国际的高度关注与兴趣，并成为治疗MPN 的主流。

关于真性红血球增生症（PV）：

真性红细胞增生症（PV）是骨髓中造血细胞的一种癌症，主要是红血球细胞和血小板的慢性增加。这种情况可能引发循环系统疾病，如血栓形成和栓塞，甚至恶性转化为骨髓纤维化或白血病。

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