2022-03-23
2022年3月，欧洲神经病学学会(EAN)发布了罕见神经系统疾病指南，罕见神经系统疾病的诊断和治疗通常会延迟，其治疗选择亦有不足。本文主要为罕见神经系统疾病特有的问题提供解决方案。
2022-12-21
对疾病自然史的深入研究和全面了解，是人类认识疾病，并对疾病进行诊断、治疗以及开展药物研发的基础。近年来，随着医药行业对罕见疾病治疗药物研发热情不断增加，罕见疾病的疾病自然史研究显得尤为重要。
2022-06-06
为鼓励罕见疾病药物研发，从临床研究方法学角度指导申办者提高研发效率，药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》。
FDA指导文件：罕见儿科疾病优先审查券行业指南
指导原则
其它
本指南提供了有关美国食品和药物管理局安全与创新法案 （FDASIA） 第 908 条实施的信息，该法案在联邦食品、药品和化妆品法案（FD&C 法案）中增加了第 529 条。
2021-10-07
罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称,由于中国拥有庞大的人口基数，罕见疾病患者的绝对患病人数并不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是严重的公共健康问题之一。当前大部分罕见疾病尚缺乏有
2021-11-18
为了鼓励制药企业研发罕见病治疗药物，提高临床研发效率和质量，我中心组织起草了《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(征求意见稿）》，现公开征求意见。欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给
2023-07-27
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
2024-05-30
为深化“以患者为中心”的临床试验新理念，助力罕见疾病药物临床研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》。
2017-02-27
2017年2月28日是第十届国际罕见病日，今年的主题是“研究”，正引导人类识别未知疾病，增加对疾病的理解，导向对新的创新疗法甚至治愈方法的开发。在中国较为人熟知的罕见疾病包括:苯丙酮尿症、地中海贫血、成骨不全症、脊髓小脑性共济失调等。下面是近些年关于这些罕见病的指南：
2024-10-24
调查数据可以提供专家指导，有助于参与行为症状治疗的医疗保健专业人员。此外，它们提供的见解可以为治疗研究的优先顺序和设计提供信息，特别是针对 FTD 行为障碍的现有药物。
2023-09-20
为推动和科学的指导罕见疾病治疗药物的研发，建立并持续完善罕见疾病治疗药物非临床研究技术标准体系，经广泛调研和讨论，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则》。
2023-11-24
为助力罕见疾病药物临床研发，落实“以患者为中心”的理念，指导科学、规范、可推广的DCT开展模式，药品审评中心起草了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则（征求意见稿）》。
