新一代“腺病毒载体”凤凰涅磐，助力基因治疗
随着新技术的不断推出，腺病毒载体（Adenovectors）又热了起来。在基因医学（gene-based medicine）引发最初的兴奋20年后，研究人员和媒体又一次对该领域出现的一系列医学突破表现出了狂热之情。推动这一“复兴”的力量是大量技术的进步，比如CRISPR/Cas9和其它基因编辑技术的发展（TALEN、Zinc Finger和 ARCUS）。 这些基因编辑技术为研究人员修改基因
生物探索 - 腺病毒，基因治疗 - 2016-01-01
慢病毒载体基因治疗罕见遗传性疾病取得初步成功
肾上腺脑白质失养症（X-linked adrenoleukodystrophy）是一种罕见的遗传病，昨天在华盛顿美国基因和细胞治疗年会上，科学家宣布用基因治疗17名患者16名获得了初步成功，经过基因工程病毒为载体的基因治疗这一研究是过去研究结果的进一步扩大，会进一步推动肾上腺脑白质失养症基因治疗的临床应用速度。In the brain of an ALD patient
MedSci原创 - 慢病毒，载体，基因治疗 - 2016-05-07
用于基因治疗的微生物载体的建议-（含脚注）【中文版】
我方FDA为您方新药临床研究申请（IND）申办方提供早期临床试验中基因治疗（MVGT）所用微生物载体的 IND 申报相关建议。
FDA官网 - 基因治疗 - 2023-12-28
用于基因治疗的微生物载体的建议-（含脚注）【英文版】
我方FDA为您方新药临床研究申请（IND）申办方提供早期临床试验中基因治疗（MVGT）所用微生物载体的 IND 申报相关建议。
FDA官网 - 基因治疗 - 2023-12-27
Nature子刊：高光坪综述腺相关病毒基因治疗明星载体
近日，权威期刊Nature Reviews Drug Discovery针对“腺相关病毒(AAV)载体作为基因治疗递送的平台”展开讨论，其中通讯作者为国际基因治疗领域著名专家、美国基因与细胞学会当选主席高光坪教授
医麦客 - 高光坪，综述，腺相关病毒，基因治疗 - 2019-02-16
PLoS Genet：携带端粒酶的基因治疗载体不会增加患癌风险
西班牙国家癌症研究中心(CNIO)的研究人员在一项新的研究中表明，他们开发的端粒酶基因治疗已被证明对小鼠有效，可防止因端粒过度缩短和衰老引起的疾病，且不会引起癌症或增加患癌症的风险，即使是在易患癌症的环境中也是如此
生物探索 - 端粒酶，载体，基因，患癌症 - 2018-08-23
最“安全”基因治疗载体不安全？UniQure宣布基因疗法引发肝癌调查结果
uniQure的血友病B基因疗法 （etranacogene dezaparvovec）"极不可能 "导致一名接受该研究候选药物的患者患上肝癌。
MedSci原创 - 基因治疗载体 - 2021-03-30
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
Nat Biotechnol ：十年监测发现，最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测，研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近，有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症，基因治疗，潜在致癌性 - 2020-11-20
Lancet Child Adol Health：AADC基因腺病毒载体基因治疗用于芳香族氨基酸脱羧酶缺乏
研究认为AADC基因腺病毒载体基因治疗表现出良好的耐受性，可有效改善芳香族氨基酸脱羧酶缺乏患者的运动功能
MedSci原创 - 芳香族氨基酸脱羧酶缺乏，基因治疗，AADC - 2017-10-24
张锋团队最新Nature论文：细菌可作为治疗性蛋白的有效载体，或将改写基因治疗
最近，有研究者发现eCIS系统能靶向小鼠细胞，可用于治疗性蛋白质传递的可能性。但对于这些递送系统是否能在人类细胞中起作用，以及这些系统用来识别目标细胞的机制，人们了解不多。
深究科学 ID: deepscience - 细菌，基因治疗，治疗性蛋白 - 2023-03-30
Science：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停，起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。
生物探索 - 肝癌，基因治疗 - 2020-12-26
Science：基因治疗,不再遥远!
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。
转化医学网 - 心脏病 - 2018-07-31
多基因或复杂疾病的基因治疗
基因治疗是一种利用核酸药物治疗疾病的方法，它涵盖了基因补充、基因替换、基因沉默以及基因编辑等方面的技术。相较于传统药物，基因治疗提供了一种病因治疗的新途径，旨在不仅缓解症状，还能实现治疗基因的持久表达
MedSci原创 - 基因治疗 - 2024-09-11
为您找到相关结果约500个
