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NEJM：<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>拯救10名“泡泡男孩”，帮助重建免疫系统

NEJM：慢病毒基因疗法拯救10名“泡泡男孩”，帮助重建免疫系统

这项临床试验通过慢病毒基因疗法成功治疗了10名患有Artemis缺陷型重症联合免疫缺陷（ART-SCID）的儿童。

“生物世界”公众号 - 基因疗法，免疫系统 - 2022-12-23

Nat Med：<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>治疗X连锁慢性肉芽肿病

Nat Med：慢病毒基因疗法治疗X连锁慢性肉芽肿病

慢性肉芽肿病（CGD）是一种罕见的吞噬细胞遗传性疾病。

MedSci原创 - 基因疗法，慢性肉芽肿病 - 2020-10-06

NEJM：这种10岁前就会死亡的罕见病，被<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>修复了

NEJM：这种10岁前就会死亡的罕见病，被慢病毒基因疗法修复了

由于基因突变导致α-L-艾杜糖醛酸苷酶（IDUA）缺乏，进而导致粘多糖分解受阻，在体内堆积。是粘多糖病中最常见和最严重的类型。

“生物世界”公众号 - 基因治疗，罕见病，慢病毒 - 2021-11-25

NEJM：“泡泡男孩”有救了，<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>治愈两种重症联合免疫缺陷

NEJM：“泡泡男孩”有救了，慢病毒基因疗法治愈两种重症联合免疫缺陷

2021年5月11日，新英格兰医学期刊（NEJM）发表了题为：Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Adenosine Deaminase De

“生物世界”公众号 - 免疫缺陷，慢病毒基因疗法 - 2021-05-14

NEJM：自体<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症

NEJM：自体慢病毒基因疗法治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症

离体慢病毒HSPC基因疗法可治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症，患者总生存率和无事件生存率提高，治疗后ADA持续表达，可实现代谢校正和功能性免疫重建

MedSci原创 - ADA-SCID，腺苷脱氨酶 - 2021-05-27

AVROBIO的<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>AVR-RD-04治疗胱氨酸症，获得FDA的孤儿药称号

AVROBIO的慢病毒基因疗法AVR-RD-04治疗胱氨酸症，获得FDA的孤儿药称号

AVROBIO宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为其基因疗法AVR-RD-04治疗胱氨酸症，授予了孤儿药称号。

MedSci原创 - 基因疗法，AVR-RD-04，孤儿药 - 2020-03-10

第61届ASH：Mustang Bio宣布MB-107和MB-106<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>的最新数据

第61届ASH：Mustang Bio宣布MB-107和MB-106慢病毒基因疗法的最新数据

Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，致力于使用先进的细胞和基因疗法治疗血液学癌症。在第61届美国血液病学会（ASH）年会上，Mustang Bio的MB-107和MB-106慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷症（XSCID）的I/II期临床数据将被披露。

MedSci原创 - MB-107，MB-106，慢病毒基因疗法 - 2019-11-07

《新英格兰杂志》：使用CD34+造血细胞的<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>治疗A型血友病

《新英格兰杂志》：使用CD34+造血细胞的慢病毒基因疗法治疗A型血友病

研究早期结果揭示了一种新的基因治疗机会，适用于所有A型血友病患者，尤其是可以在早期诊断后尽早提供治疗，需要更长时间的随访和更多的临床试验将进一步验证这些预期。

MedSci原创 - A型血友病，CD34+造血细胞 - 2024-12-18

Nat Med：β-血红蛋白病<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font>治疗的长期结局

Nat Med：β-血红蛋白病慢病毒基因治疗的长期结局

输血依赖性β-地中海贫血患者全部可以免于输血，并且红细胞生成异常和铁超负荷得到了改善。

MedSci原创 - 长期结局，慢病毒基因治疗，β-血红蛋白病 - 2022-01-26

蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>，临床展现出积极数据

蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据

蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症（CALD）患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。

MedSci原创 - 蓝鸟，慢病毒，基因疗法，脑性肾上腺皮质营养不良症，积极数据 - 2019-09-25

EMBO Mol Med ：AAV<font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>，成功挽救先天性耳聋

EMBO Mol Med ：AAV病毒基因疗法，成功挽救先天性耳聋

耳聋，是全世界最常见的感官障碍。根据世界卫生组织（WHO）统计，当今全世界约有十亿人存在听力损失，并且预计这个数字在未来几十年中翻番。

Bio生物世界 - 治疗，先天性耳聋，病毒基因疗法 - 2020-12-31

欧洲药品管理局：授予MB-107<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font><font color="red">疗法</font>治疗X连锁严重综合免疫缺陷病的先进<font color="red">疗法</font>分类

欧洲药品管理局：授予MB-107慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷病的先进疗法分类

Mustang是一家临床阶段的生物制药公司，致力于使用细胞和基因疗法治疗血液学肿瘤、实体瘤和罕见遗传病。

MedSci原创 - MB-107，X连锁严重综合免疫缺陷病 - 2020-04-21

NEJM：<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font>治疗联合低剂量白消安治疗SCID-X1婴儿

NEJM：慢病毒基因治疗联合低剂量白消安治疗SCID-X1婴儿

由此可见，慢病毒载体基因治疗结合低暴露、靶向白消安调节对新诊断的SCID-X1婴儿具有低度急性毒性作用，在中位随访16个月期间，可出现转导细胞的多系列植入，功能性T细胞和B细胞的重建以及NK细胞计数正常化

网络 - 慢病毒，基因治疗，白消安，SCID-X1 - 2019-04-18

新<font color="red">疗法</font>可关闭乙肝<font color="red">病毒基因</font>复制，有望治愈乙肝！

新疗法可关闭乙肝病毒基因复制，有望治愈乙肝！

乙肝治疗新进展。

MedSci原创 - 2021-03-03

Sci Transl Med：慢病毒基因治疗终获突破

在采用圣犹大儿童研究医院和美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）开发的新型基因疗法治疗后，罹患一种严重遗传性免疫缺陷病的青少年和年轻成人病情得到了改善。

MedSci原创 - 慢病毒，基因治疗 - 2016-04-24

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