NEJM：Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor治疗PHE508DEL型囊性纤维化
研究认为，Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor对PHE508DEL-最小功能基因型囊性纤维化患者具有较好的治疗效果
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR，呼吸 - 2019-11-01
NEJM：VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor用于治疗Phe508del突变型囊性纤维化
研究认为，VX-445-tezacaftor-ivacaftor三连疗法可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变型囊性纤维化患者呼吸功能
MedSci原创 - Phe508del，囊性纤维化，VX445 - 2018-10-25
Lancet Respir Med：Tezacaftor-iVacaftor治疗携带CFTR Phe508del突变的囊性纤维化患者的长期预后
Tezacaftor-iVacaftor是一种获批的囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)调节剂，在为期8-24周的3期临床研究中显示有效，安全性和耐受性良好
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR基因，Tezacaftor-iVacaftor，Phe508del突变 - 2021-02-14
Lancet respir med：lumacaftor与依法卡托联合治疗对6-11岁携带F508del-CFTR纯合突变的肺囊性纤维化患者的疗效如何？
Lumacaftor和依法卡托联合可治疗携带CFTR基因中F508del纯合突变的12岁及以上的肺囊性纤维化患者，其对6-11岁相同情况的患者的疗效如何呢？
MedSci原创 - 肺囊性纤维化，lumacaftor，依法卡托，F508del-CFTR纯合突变 - 2017-06-10
NEJM：VX-659-tezacaftor-ivacaftor三连疗法用于CFTR蛋白突变的囊性纤维化
研究认为，VX-659-tezacaftor-ivacaftor三连疗法可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变型囊性纤维化患者呼吸功能
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR蛋白，VX-659 - 2018-10-25
【盘点】NEJM 11月原始研究第四期汇总
【1】Tezacaftor联合Ivacaftor治疗≥12岁囊性纤维化且CFTR Phe508del突变纯合子的患者是安全有效的DOI：10.1056/NEJMoa1709846http://www.nejm.org
MedSci原创 - 2017-11-24
NEJM：联合用药改善囊性纤维化蛋白质不足
囊性纤维化是由于有缺陷或不足的囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码引起的常见的致寿命缩短的遗传性疾病。
MedSci原创 - 囊性纤维化蛋白质 - 2015-07-29
【盘点】NEJM 10月第四期原始研究汇总
【1】VX-659–Tezacaftor–Ivacaftor三联疗法用于携带1或2个Phe508del等位基因的囊性纤维化患者DOI: 10.1056/NEJMoa1807119近日，来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白
MedSci原创 - 2018-10-26
【盘点】JAMA 10月第四期原始研究汇总
来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白（CFTR）校正剂VX-659与tezacaftor和ivacaftor联用的三联疗法（VX-659-tezacaftor-ivacaftor），用于恢复囊性纤维化患者的Phe508del
MedSci原创 - 2018-10-27
NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福音
近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivacaftor可以明显改善患者的呼吸及肺部感染状况。研究者Susanna McColley表示，这种新型药物组合疗法仅在美国就可使得1.5万名患
生物谷 - 药物，囊性纤维化 - 2015-05-19
【盘点】有关囊性纤维化治疗进展一览
治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。F508del突变是囊性纤维化患者最常见的突变，美国大约有2400名6-11岁患者有这个突变。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。在此之前，FDA只批准Orkambi用于12岁或以上患者
MedSci原创 - 囊性纤维化 - 2016-10-20
Nature Medicine：胸腺素α1是一种潜在的强效的囊性纤维化单分子治疗方法！
由此可见，凭借这种双管齐下的效应，Tα1是一种有很有潜力的能够有效治疗CF的单分子为基础的治疗剂。
MedSci原创 - CF，胸腺素α1，突变 - 2017-04-11
年终盘点：2018年NEJM杂志重磅级突破性研究成果
2018年NEJM杂志发表了很多非常有意义的重磅级研究成果，比如,免疫治疗为三阴性乳腺癌带来新希望,DNA测序可预测一线结核药物的敏感性 …… 今年NEJM上还有哪些亮点研究呢？跟小M一起来看吧！ 【1】神药折戟！阿司匹林在糖尿病患者的一级预防中无用阿司匹林在冠心病二级预防中的作用毋容置疑。糖尿病与心血管风险增加有关，但是阿司匹林在糖尿病但无冠心病的患者中使用是否可获益目前还尚不清楚
MedSci原创 - NEJM，年终盘点 - 2018-12-19
【盘点】NEJM 19年11月第一期原始研究汇总
1、NEJM：橄榄球运动员的神经退行性疾病死亡风险增加DOI: 10.1056/NEJMoa1908483统计证实，强对抗运动员罹患神经退行性疾病风险增加。近日研究人员就前职业橄榄球运动员神经退行性疾病的发病特点进行了考察。研究人员比较7676名前职业橄榄球运动员与23028名匹配普通对照者的神经退行性疾病死亡率。18岁年间，1180名前运动员（15.4%）和3807名对照组（16.5%）死亡
网络 - 2019-11-21
中国研究入选《新英格兰医学杂志》评选的2018重要NEJM论文
医学不断向前发展，2018年也不例外。《新英格兰医学杂志》发表的许多文章改变了我们的观点，其中一些文章的坚实证据甚至改变了我们的做法。如果要永远站立在医学最前沿，您有必要了解这些“颠覆性”文章。以下是2018年的一些颠覆性文章。在我们的职业生涯中，过去的很长一段时间我们都在告诉发生过心肌梗死或卒中等主要心血管事件的患者，每日服用约82 mg阿司匹林有助于预防心梗或卒中复发。而且因为我们觉得这一干预
MedSci原创 - 新英格兰医学杂志 - 2019-01-11
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